دواء أميركي جديد لعلاج مرض جيني خطير يصيب الكلى

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى الثلاثين من شهر أبريل الماضى على إصدار مستحضر صيدلى جديد لعلاج أحد الأمراض النادرة والخطيرة التى تصيب الكلى، التى تعرف باسم داء سيستينى الكلوى "nephropathic cystinosis"، ويصيب حوالى 3000 شخص على مستوى العالم، منهم 500 مريض فى الولايات المتحدة الأمريكية. ويعرف العقار الجديد باسم " Procysbi"، ويحتوى على المادة الفعالة " cysteamine bitartrate"، وتم تصميمه خصيصًا لعلاج كل من الأطفال والبالغين المصابين بداء سيسيتانى الكلوى، وحصل على رخصة مؤقتة، ولم يستغرق التصديق عليه وقتاً طويلاً نظراً لأنه سيستخدم لعلاج مرض نادر لا تتوفر له أدوية مماثلة سوى عقارين فقط وهما "Cystagon" و"Cystaran". ويعد داء سيسيتانى من الأمراض النادرة الخطيرة، والتى تتسبب فى تراكم بروتين سيستين "cystine" داخل جميع خلايا الجسم، ويتسبب فى حدوث مشاكل كبيرة بالكلى نظرا لأنه يساهم فى فقد الجسم لكميات كبيرة من السكريات والبروتينات والأملاح عن طريق إفرازها فى البول خارج الجسم، ويعد النوع الكلوى والذى يستخدم الدواء الجديد لعلاجه هو أخطر صور داء سيسيتانى نظراً لأنه يدمر خلايا الكلى بشكل خطير ويرفع فرص الإصابة بالفشل الكلوى. ويوجد عقار "Cystinosis" فى صورة كبسولات ممتدة المفعول، يستخدم بواسطة المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكبر، ويستخدم مرتين فقط على مدار اليوم أى بمعدل كل 12 ساعة ليستمر تأثيره فترة طويلة.