الإمارات العربية المتحدة تعتمد علاجاً جينياً لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي

أعلنت مؤسسة الإمارات للدواء عن اعتماد دواء "إتفيزما" وهو علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي غُدّي، يُستخدم لمعالجة ضمور العضلات الشوكي لدى البالغين والأطفال ابتداءً من عمر العامين فما فوق من الفئة المؤهلة طبيًا، وبهذا القرار، تصبح دولة الإمارات ثاني دولة عالمياً تمنح الموافقة على هذا العلاج.

ويعمل علاج «إتفيزما» على استهداف المسبب الجيني لمرض ضمور العضلات الشوكي من خلال تعويض الجين المسؤول عن المرض، ما يسهم في تحسين الوظائف الحركية للمرضى والحد من اعتمادهم على العلاجات طويلة الأمد.

 وقالت مدير عام مؤسسة الإمارات للدواء الدكتورة فاطمة الكعبي: يمثل إصدار الموافقة التنظيمية لدواء "إتفيزما" خطوة محورية تعكس التزام دولة الإمارات بتوفير أحدث العلاجات الجينية المتقدمة للمرضى، ولا سيما المصابين بالأمراض الوراثية النادرة مثل ضمور العضلات الشوكي.

وأوضحت الكعبي أن اعتماد الدواء يستند إلى نتائج الدراسات السريرية التي أثبتت تحسناً واضحاً في القدرات الحركية للمرضى واستدامة هذه الفوائد على المدى الطويل، إلى جانب ما أظهره العلاج من ملف أمان إيجابي خلال مراحل التقييم السريري.